Nerwiak zarodkowy: neuroblastoma. Co to jest i jak jest leczone?
Aby z nimi walczyć, w 1993 r. powstało Włoskie Stowarzyszenie na rzecz Walki z Neuroblastomą, ONLUS założony przez onkologów i rodziców zdeterminowanych, aby określić właściwe i skuteczne metody leczenia wszystkich chorych dzieci, które ma siedzibę w Instytucie G. Gasliniego w Genui i jest działa na całym terytorium kraju. Dziś liczy ponad 115 000 członków.
Celem jest finansowanie badań naukowych nad nerwiakiem niedojrzałym i guzami mózgu, informowanie o patologiach, tworzenie powiązań między ośrodkami leczniczymi i badawczymi, wzmocnienie laboratoriów i środków dostępnych do leczenia, zapewnienie szybkiej i prawidłowej diagnozy oraz terapii zbliżeniowej skierowanej do małego pacjenta
Droga tych, którzy walczą z tymi chorobami, jest jeszcze długa: dziecko z lejkiem, symbolem Stowarzyszenia, swoją wesołością, radością i chęcią życia reprezentuje wszystkie chore dzieci i zachęca je, by się nie zniechęcały, w przekonaniu, że pewnego dnia wszyscy chorzy maluchy wyzdrowieją.
Zobacz też
Co to jest nerwiak niedojrzały?
Neuroblastoma jest nowotworem wieku dziecięcego, który wywodzi się ze współczulnego układu nerwowego i pojawia się w chwili rozpoznania w większości przypadków z przerzutami do szkieletu i szpiku. Choroba dotyka 120-130 dzieci w wieku od 0 do 15 lat rocznie we Włoszech
Jest to podstępny nowotwór, którego objawy mogą być mylące, ponieważ często można je przypisać stanom grypowym (bladość, anoreksja, zmiana nastroju, odmowa chodzenia); na ogół poprzedzają one odkrycie guza o tygodnie lub miesiące, co w tym momencie u ponad połowy pacjentów daje przerzuty do szkieletu i szpiku.
Neuroblastoma jest uznawany przez świat naukowy za doskonały model badawczy: biorąc pod uwagę specyfikę jego cech biologicznych, które uzasadniają definicję „zestawu nowotworów”, wyniki dotyczące tej patologii można rozszerzyć na wszystkie patologie onkologiczne u dzieci, a także na niektóre formy osoby dorosłej.
Stadiony
Najnowszy protokół ryzyka nerwiaka niedojrzałego klasyfikuje chorobę na następujące etapy:
Etap 1: Guz jest w większości niewielki i ograniczony do jednego miejsca: chirurg może go łatwo usunąć, nie ma przerzutów do innych narządów ani śladów komórek nowotworowych.Na tym etapie choroba nie wymaga leczenia pooperacyjnego.
Stadium 2: guz jest bardziej rozległy niż stadium 1, ale nadal ograniczony; Chirurgiczne usunięcie pozostawia minimalną ilość pozostałości, które czasami docierają do kręgosłupa. Niektóre komórki rakowe mogą dostać się do węzłów chłonnych, w którym to przypadku wymagana jest krótka chemioterapia, aby zmniejszyć ryzyko proliferacji komórek rakowych.
Etap 3: guz jest ograniczony do obszaru pochodzenia i nie ma przerzutów odległych, ale jest zbyt duży, aby chirurg mógł go usunąć i całkowicie przy pierwszej operacji, dlatego konieczne jest zastosowanie chemioterapii w celu zmniejszenia guza i możliwość późniejszego usunięcia go chirurgicznie.
Etap 4: Guz, niezależnie od kształtu i wielkości, rozprzestrzenił chore komórki na inne narządy, takie jak szpik kostny, szkielet, wątroba, węzły chłonne. Choroba ma znaczną agresję biologiczną i konieczne będzie intensywne leczenie chemioterapią.
Stadium 4 S: jest to szczególna forma nerwiaka niedojrzałego, która pojawia się w pierwszych miesiącach życia, ze szczególnym rozpowszechnieniem obejmującym głównie skórę i wątrobę, a nie szkielet. Na tym etapie choroba może ustąpić całkowicie samoistnie i tylko w niektórych przypadkach może być konieczna krótka chemioterapia. Guz pierwotny, często niewielki, można usunąć natychmiast lub po przynajmniej częściowej regresji zmian przerzutowych.
Inne ważne elementy dla celów diagnostycznych poza wiekiem, stadium i cechami genetycznymi (onkogen MYCN zmodyfikowany lub nie) to histologia i odpowiedź na terapię.
Ostatnio opracowano nowe protokoły terapii, które uwzględniają ryzyko pacjenta. W tradycyjnych protokołach są trzy
ugruntowane i sprawdzone metody leczenia: chirurgia, radioterapia i chemioterapia.
Nowe protokoły obejmują dwa nowe aspekty wynikające z badań genetyki nowotworów i nowych leków, w które Fundacja poczyniła znaczne zobowiązania finansowe, wspierając krajowe projekty badawcze dotyczące nerwiaka niedojrzałego. Te nowe aspekty to:
- unikać leczenia dziecka, gdy guz ma mało agresywne cechy genetyczne
- agresywnie leczyć pacjentów wysokiego ryzyka (choroba przerzutowa u dzieci powyżej 1. roku życia) dużymi dawkami leków, autologicznym przeszczepem krwiotwórczych komórek macierzystych, zabiegiem chirurgicznym, radioterapią oraz terapią różnicową kwasem cis retinowym w połączeniu z immunoterapią. Wydaje się, że ta ostatnia faza w końcu umożliwia znaczne ograniczenie nawrotów choroby po kilku miesiącach, zwiększając szanse na wyzdrowienie.
Klinicyści i badacze walczą o poprawę leczenia nerwiaka niedojrzałego, w dużej mierze wspieranego przez organizacje takie jak Stowarzyszenie; dzięki tym nowym protokołom przeżywalność chorych dzieci wzrosła z 50% na początku lat 80. do obecnych 70%. Na pewno nie jest to satysfakcjonujący wynik, ale najnowsze odkrycia dotyczące biologicznych zdarzeń leżących u podstaw nowotworu dają nadzieję na znalezienie nowych, bardziej aktywnych i bezpieczniejszych leków.
Co to są nowotwory mózgu u dzieci?
Guzy mózgu u dzieci to bardzo niejednorodna grupa chorób z ponad 15 różnymi typami histologicznymi, dotykającymi ośrodkowy układ nerwowy. Każdego roku we Włoszech na guza OUN choruje od 400 do 450 dzieci w wieku od 0 do 15 lat.
W dostępie do leczenia pośredniczy nie tylko diagnoza kliniczna, ale także diagnostyka radiologiczna, która wykorzystuje obecnie nieszkodliwe i wysoce ukierunkowane techniki obrazowania, takie jak Komputerowa Tomografia Osiowa i Magnetyczny Rezonans Jądrowy.
Zabiegi są zawsze multidyscyplinarne i wymagają ścisłej współpracy, wzajemnej wiedzy i zaufania oraz wzajemnego szacunku dla umiejętności neurochirurga, patologa, onkologa, radioterapeuty, radiologa i wszystkich innych osobistości: neurologa, fizjoterapeuty, okulisty, laryngologa, pracownika socjalnego, neuropsychiatry, psychologa , endokrynolog, ortopeda, który w różnym stopniu iw różnym czasie będzie uczestniczyć w ustaleniu diagnozy, leczenia i powrotu do zdrowia małego pacjenta. Leczenie multidyscyplinarne przyniosło poprawę 5-letniego przeżycia w Europie z 57% do 65% u dzieci leczonych w latach 1983-1994, przy 3% zmniejszeniu ryzyka zgonu rocznie (Gatta G, 2005).
Jakie są projekty badawcze finansowane przez Stowarzyszenie?
- Projekt ALK (Laboratorium Fundacji Neuroblastoma i Narodowy Instytut Raka w Mediolanie; dr Longo)
Odkrycie genu ALK stanowiło fundamentalny krok w rozwoju badań nad nerwiakiem niedojrzałym, ponieważ może on potencjalnie okazać się genem fundamentalnym dla rozwoju komórek nowotworowych. Obecnie trwają badania mające na celu ustalenie, czy może być celem leków skutecznie hamujących ich aktywność.
- Projekt leków przyjaznych GENUS (CIBIO di Trento; prof. Alessandro Quattrone)
W oparciu o analizę składu molekuł różnych leków stosowanych i nieużywanych, projekt ma na celu znalezienie nowych leków odpowiednich dla dzieci, a co więcej, leczenia, które można dostosować do różnych stadiów (neuroblastoma jest „zmiennym” nowotworem ).
- Histopatologiczny projekt kliniczny dotyczący nerwiaka niedojrzałego (Instytut „G. Gaslini di Genova”; dr Alberto Garaventa)
Celem projektu jest optymalizacja diagnostyki oraz zapewnienie wysokiej i jednorodnej jakości w opracowaniu i leczeniu dzieci z nerwiakiem niedojrzałym.Ponadto chcemy zdefiniować nowe i silniejsze czynniki prognostyczne oraz dokonać ponownej oceny dotychczasowych. zdiagnozowanie i zdefiniowanie odpowiedniego protokołu terapeutycznego dla każdego dziecka, które zachoruje na nerwiaka niedojrzałego.
- Projekt myślowy (Szpital Umberto I w Rzymie i inne; dr Giangaspero)
Celem projektu jest umożliwienie centralizacji materiału histologicznego dzieci cierpiących na guzy mózgu w Policlinico Umberto 1° w Rzymie, gdzie przeprowadzana jest decydująca analiza próbek, dzięki czemu unika się błędów diagnostycznych (często śmiertelnych w mózgu). guzy) i/lub potwierdzenie pierwszej klasyfikacji.
W 20% przypadków projekt gwarantuje nawet pierwszą i prawidłową diagnozę.
- Projekt połączonej immunoterapii dla rozsianego nerwiaka niedojrzałego (National Institute for Cancer Research-Genua; dr Croce)
Projekt ma na celu wyróżnienie nowych terapii mających na celu stymulację układu odpornościowego małego pacjenta, tak aby został wzmocniony i był w stanie walczyć z chorobą.
Własne laboratorium poświęcone badaniu nerwiaka niedojrzałego, odkryciu genu ALK odpowiedzialnego za predyspozycje do nerwiaka niedojrzałego, centralizacji próbek nerwiaka niedojrzałego i guza mózgu w celu ułatwienia prawidłowej diagnozy w ciągu 36 godzin: to tylko niektóre z wyników osiągniętych w ostatnich latach lat. Obecnie w całych Włoszech jest około 50 osób, które są finansowane przez Fundację Neuroblastoma.
Co jest do zrobienia i co możesz zrobić?
Najlepsi badacze potrzebują ciągłych zasobów finansowych i drogiego sprzętu, aby osiągnąć najpełniejszą biologiczną wiedzę na temat raka. Celem jest identyfikacja celów molekularnych, które mogą być celami nowych leków w fazie identyfikacji i badań. Co więcej, praca polegająca na gromadzeniu i tworzeniu baz danych, które mogą być wykorzystywane przez społeczność naukową, jest pracą w toku, która otwiera ogromny potencjał dla przyszłego postępu.
Aby przyczynić się do postępu badań, możesz bezpośrednio przekazać darowiznę.
W Boże Narodzenie możesz poprosić o prezenty solidarnościowe: aby je zobaczyć, zajrzyj tutaj
Przyłączając się do wielkanocnej akcji „Szukam jajecznego przyjaciela”, możesz również otrzymać w domu doskonałe pisanki w czystej czekoladzie bez GMO.
Również na rocznice i ważne wydarzenia możesz wybrać przysługi, pergaminy i bilety solidarnościowe, które pozwalają świętować, czynić dobro.
Więcej informacji: http://www.neuroblastoma.org
